Nature ：美国首例CRISPR临床试验获批 时间：2016-6-24 14:22　　来源：尧先森 DECODE解码
摘要：传说中被人描述成邪恶与天使双重化身的CRISPR基因编辑技术，终于要合法地进入人体临床实验阶段了。 6月21日，美国NIH批准了世界上第一例使用CRISPR-Cas9技术来编辑病人体内提取的免疫T细胞基因，用以治疗其癌症的研 ……
传说中被人描述成邪恶与天使双重化身的CRISPR基因编辑技术，终于要合法地进入人体临床实验阶段了。6月21日，美国NIH批准了世界上第一例使用CRISPR-Cas9技术来编辑病人体内提取的免疫T细胞基因，用以治疗其癌症的研究课题。该项研究的学术带头人是来自宾州大学Edward Stadtmauer教授。癌症的细胞疗法前景广阔，但是大部分病人在痊愈后会复发。如果用基因改造的方法改进病人体内的免疫细胞，那么复发的几率将会大减。此次试验，科学家将从18位黑色素瘤、肉瘤和骨髓瘤患者体内提取他们的免疫T细胞，并用CRIPSR技术来进行三个基因的编辑：1. 插入一个新基因，让T细胞可以探测到癌细胞2. 移除T细胞中一个阻碍其探测到癌细胞的基因3. 移除T细胞中一个使其被癌细胞当免疫细胞识别出来的基因第一组临床试验是以测试CRISPR在人体内使用是否安全为主要目的，而并非是否该技术可以治愈癌症。宾州大学的实验室会负责对提取的T细胞进行基因编辑，并会在美国加州和德克萨斯州继续招募愿意参与临床实验的病人。其它公司和实验室也正在准备CRISPR的人体临床试验，比如张锋的Editas生物科技公司，之前已经对外界公布其在2017年使用CRISPR来临床治疗一种罕见的盲症的计划。不过，该项计划目前尚未获得NIH的批准。