吉凯基因董事长曹跃琼：为医学研究提供极致服务

时间：2016-7-20 16:13　　来源：测序中国 赞 ( )

摘要：转化医学领域里，临床医生身处治疗一线是第一主体，他们最了解哪些治疗是有效的。企业站在后方，为医生们提供精准的诊断、治疗以及产品研发等服务。那么怎样才能高效准确地满足临床需求，为患者提供有效的医药服务？ ……

转化医学领域里，临床医生身处治疗一线是第一主体，他们最了解哪些治疗是有效的。企业站在后方，为医生们提供精准的诊断、治疗以及产品研发等服务。那么怎样才能高效准确地满足临床需求，为患者提供有效的医药服务？如何在众多转化医学服务公司中建立独特的优势？在接受测序中国记者采访时，吉凯基因董事长曹跃琼女士给出了自己的答案。

打造转化医学闭环

网络上对吉凯基因的描述大多为“一直从事基因功能研究相关,特别是RNA干扰相关产品开发和技术服务”的企业。在曹跃琼看来，RNA干扰只是公司使用的众多技术中的一种，公司提供全面的转化医学服务，已建立了基因组、转录组、蛋白组等多个技术平台，并将组学之间的信息搭起桥梁，搭建起一个巨大的医学转化系统。以医生为核心、研发为路径、工业化跟进构成一个完整的闭环，以满足临床上提出的所有分子诊断、治疗需求。

由于公司采取的是多平台排布，而没有主推某种技术。因此曹跃琼偶尔也会听到“技术是否不精？”的质疑。在她看来其实恰恰相反，要做好这个闭环，对技术的要求更高。因此他们提出了“科研工程化”这一概念。

让科研更有效率

什么是科研工程化？曹跃琼给出了解释。在分子生物实验前都需要进行实验设计，然后根据实验步骤一步一步进行。如果对实验不是特别熟悉，一般实验人员会面临实验中的各种困难，导致实验进程被延误。而吉凯基因提出将实验细分为若干步骤，每一步都由熟练的实验人员进行操作，该部分实验完成后交给下一组人员继续实验工作，如同工厂里的流水线作业。这样提高了实验完成的效率，同时公司整体的服务能力不断上升，所有技术也在不断实验中得到沉淀与迭代。例如最新的NgAgo技术公开后，吉凯基因就进行测试，并且同时使用CRISPR做对比，二者之间的优劣很快就会有一个比较。

科研实验毕竟不似生产某种零件那般简单。如何对实验数据负起100%的责任？保证每一实验环节间衔接无误？这对实验细节提出了严苛的要求。吉凯基因将每一个实验做成双盲实验，由两个实验小组在独立的条件下完成同样的实验，并分别上传实验结果。如果实验结果一致，才会认可该数据客观可靠。一旦实验结果出现不一致，会有专门的分析小组来检查实验中出现的错误，找出错误原因。另外每一个实验样本从其取样、保存到操作，每一步操作都有详细的实验记录，根据实验记录可以回溯整个实验过程。正是因为这样严格的过程，保证了实验结果的可靠性。

曹跃琼坦诚，搭建这样的实验体系是缓慢且痛苦的，但只有这样才能将工作做到极致。

布局肿瘤靶标领域

当前，确定肿瘤基因靶标已成为肿瘤精准治疗里最热门的研究之一。在可靠的实验机制支持下，吉凯基因已发现有关大肠癌、肺癌、肝癌、乳腺癌的几百个中国人群特有肿瘤基因。在去年8月份，该公司邀请曾在某大型制药公司任职，长期从事靶标基因临床研究的研发总监加盟研发团队。接下来，新总监将带领吉凯团队完成靶标基因的临床验证工作，并开展药厂合作事宜，完成从科研到应用的转化。目前吉凯基因已经申请了82项专利，其中18项已经获得了授权，80%为靶标专利。

打造三大发展主线

2015年下半年，吉凯基因完成B轮1亿元融资。在进行融资的同时，该公司正重点打造CAR-T（Chimeric Antigen Receptor T-Cell Immunotherapy，嵌合抗原受体T细胞免疫疗法），分子诊断以及技术服务这三条主线，形成基因诊疗研发平台。在谈及CAR-T发展时，曹跃琼难掩兴奋：从14年11月份搭建平台到15年9月份，只用了10个月的时间，第一例临床治疗就初见成效。在CD19体系有效的基础上，研发了具有自主知识产权的针对CD19的scfv，并研发了具有自主知识产权的针对实体瘤的scfv，建立了CAR-T工程化体系，开展了市场布局和药企的合作，不论CAR-T未来以治疗技术还是药物进行监管，吉凯基因都可以从容应对。在分子诊断方向，吉凯基因建立了针对肿瘤的全病程分子诊断体系，应对未来分级诊疗，多点执业。

曹跃琼透露公司在国内外拥有孵化器，可以把海外与国内的可转化产品，通过孵化器引入市场。不论是海外技术还是国内市场，吉凯基因都将在中间起到转化大平台的作用。